難病の薬を開発できた…しかし、製薬会社の名乗りなく 患者は３人「救う道を」 神戸大研究グループが訴え

治療法のない腎臓の難病に、有力な薬が見つかった。だが患者は全国に３人しかおらず、商品化する製薬会社が見つからない。治療しなければ若いうちに末期の腎不全になり、人工透析なしでは生きられなくなる。何とか救う手だてはないだろうか－。 ■明確な結果 神戸大教授の野津寛大さん（５０）＝小児科＝らの研究グループが開発したのは「アルポート症候群」の治療薬。マウスによる実験では、投薬された個体は半年たっても１匹も死なないが、投薬しないグループは半数以上が死んだ。「これほど明確な結果はなかなか得られません」と野津さんは強調する。 使用したのは「核酸医薬」と呼ばれる薬だ。個人の遺伝子を詳細に調べて病気の原因となる変異を突き止め、直接働きかける。野津さんらは、重症型のアルポート症候群の変異を軽症型に置き換える手法を開発した。核酸医薬の合成法は確立しており、原因となる遺伝子が分かれば短期間で完成できる。他疾患では

[mohno]

「難病の薬を開発できた」←治験が終わってなければ“まだできてない”よね（できていれば保険適用される）。「細胞レベルで安全性が確認されれば動物実験を省力化できるなど、早期開発に向けた仕組みづくりが必要」

[Akamemori]

なんだろうなこの記事 変異を置き換えるのは「遺伝子治療」で「核酸医薬」ではない そして「遺伝子治療」だとしたらマウスで安全であることは、ゲノムが異なるヒトにとってあまり意味がない

[kei_1010]

3Dプリンタみたいに自分で作れるようになれば良いのに。 でも手軽に薬が作れてしまうと脱法ドラッグも作れてしまうという。

[agrisearch]

「アルポート症候群」「核酸医薬」

[koroha-a]

個人用に薬作るやつ、「お金があれば命も買える」ケースが増えてきた感。保険でなんとかならないかな