初の「億超え新薬」ゾルゲンスマの薬価はどう決まったか | AnswersNews

きょう保険適用されたノバルティスファーマの脊髄性筋萎縮症向け遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」。1億6700万円という史上最高の薬価はどう決まったのでしょうか。 1回の投与で長期の有効性 5月20日、ノバルティスファーマの脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」（一般名・オナセムノゲン アベパルボベク）が薬価収載され、保険適用になりました。薬価は1患者あたり1億6707万7222円。単価としては国内最高で、日本で初めて「億超え」の新薬が登場しました。 SMAは、SMN1遺伝子（SMN=Survival of Motor Neuron=運動神経細胞生存）の機能欠損が原因で起こる遺伝性の難病。運動ニューロンの正常な機能を維持するのに必要なSMNタンパク質が十分に産生されず、骨格筋を支配する脊髄前駆細胞が変性・消失し、筋肉の萎縮と筋力の低下をきたします。生後6カ月までに発症する「I