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遺伝子組換えヒトアリルスルファターゼA(rhASA)「TAK-611」の 希少疾病用医薬品の指定について
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遺伝子組換えヒトアリルスルファターゼA(rhASA)「TAK-611」の 希少疾病用医薬品の指定について
当社は、このたび、遺伝子組換えヒトアリルスルファターゼA(recombinant human arylsulfatase A :rhAS... 当社は、このたび、遺伝子組換えヒトアリルスルファターゼA(recombinant human arylsulfatase A :rhASA)「TAK-611」が、異染性白質ジストロフィー(Metachromatic Leukodystrophy:MLD)を予定される効能・効果として厚生労働大臣より希少疾病用医薬品の指定を取得いたしましたのでお知らせいたします。 MLDはライソゾーム酵素であるアリルスルファターゼA(ASA)の欠損を特徴とする希少疾患で、中枢及び末梢神経障害、痙縮及び認知機能障害等が現れ、病状の進行により約5~10年で死に至る疾患です。先天性代謝異常の一疾患として小児慢性特定疾病対策の対象疾病とされ、また、ライソゾーム病として難病に指定されています。日本では、MLDの効能・効果を有する治療法はなく、TAK-611はMLDに対する酵素補充療法を目的としたrhASAであり、現在、