治療法のない腎臓の難病に、有力な薬が見つかった。だが患者は全国に３人しかおらず、商品化する製薬会社が見つからない。治療しなければ若いうちに末期の腎不全になり、人工透析なしでは生きられなくなる。何とか救う手だてはないだろうか－。 ■明確な結果 神戸大教授の野津寛大さん（５０）＝小児科＝らの研究グループが開発したのは「アルポート症候群」の治療薬。マウスによる実験では、投薬された個体は半年たっても１匹も死なないが、投薬しないグループは半数以上が死んだ。「これほど明確な結果はなかなか得られません」と野津さんは強調する。 使用したのは「核酸医薬」と呼ばれる薬だ。個人の遺伝子を詳細に調べて病気の原因となる変異を突き止め、直接働きかける。野津さんらは、重症型のアルポート症候群の変異を軽症型に置き換える手法を開発した。核酸医薬の合成法は確立しており、原因となる遺伝子が分かれば短期間で完成できる。他疾患では

がんになりにくいことで知られる小動物ハダカデバネズミを使い、さまざまな細胞を作れる人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）の弱点である「がん化」を防ぐ遺伝子の働きを明らかにしたと、北海道大と慶応大のチームが１０日付の英科学誌オンライン版に発表した。 　ハダカデバネズミはアフリカに生息し、寿命は通常のマウスの１０倍で約３０年。がんになることはめったにない。チームは、ハダカデバネズミの皮膚からｉＰＳ細胞を作製。人やマウスのｉＰＳ細胞では目的の細胞に変化しきる前の状態で移植するとがんになる問題があるが、ハダカデバネズミのｉＰＳ細胞はがん化しないことを確認した。