待ち望んだ新薬、しかし日本では未承認…「待っていられない」と独自に輸入する道を選んだ男性の奮闘と願い ｜ 47NEWS

２０２３年４月、ある難病の新薬が米国で承認された。筋肉を動かす神経が変性し、体がだんだん動かなくなっていく筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）の薬「トフェルセン」。症状の進行に恐怖と不安を募らせる患者らが待ち望んでいた薬が実用化した。朗報のはずだったが、日本の患者は恩恵にあずかれていない。日本ではまだ承認されていないためだ。 「待っていたら病気がどんどん進行してしまう」。大学病院と協力し、米国から独自に輸入して投与することを決めた男性がいる。投与の継続にかかる高額な費用を賄う寄付を募る日々。「募金に頼り続けるには限界がある。現状では患者が救われない」。日本での早期承認を強く願う男性の活動と、希少疾患の薬をめぐる課題を取材した。（共同通信＝岩村賢人、川澄裕生） ▽始まりは足の違和感 都内の飲食店で店長を務めていた青木渉さん（３５）＝千葉県市川市在住＝が異変に気付いたのは２１年１０月。足の違和感からだ

[mats3003]

国というよりも企業側の問題の方が大きいというのが記事を読んだ感じの認識。まあ日本がそれくらい市場としての旨味が無くなっているという貧乏話ではある。国が貧乏になるというのは、必要な薬も入らないことである

[michihito157]

日本で治験をやるのは他国に比べてもすごく手間もお金持がかかります。 日本人は心配症。国民含めていろんな人の念の為が積み重なって大変になっている 日本の市場がでかかった昔は良かった。今は日本市場は縮小中

[kei_1010]

ゲームで日本語版が出ない問題と根っこは同じだったりして。なお日本企業が開発した新薬も日本で使えないとかあるのもゲームに似てる。おま国。

[prozorec]

NHKの記事によると「この治療薬はALS患者の中でも「SOD1」と呼ばれる特定の遺伝子の変異が原因の遺伝性のALS患者が対象」で、患者の2%程度らしい　https://www3.nhk.or.jp/news/html/20230426/k10014049581000.html

[TakamoriTarou]

保険薬の承認と、外国導入の新薬で明らかに効果がある個別ケースを分離し、後者の個別審査で保険から支払う仕組みはできんかな。↓年間3000万円は米国基準のボッタクリ薬価+輸入費用なので、国内承認後とは異なります

[theatrical]

インドだと特許の強制実施権と言うのがあって国内で十分に提供されない、安価に提供されないとかの理由で、特許を利用を特許庁に申請し、許可されると権利者の許諾なく特許を使える。とはいえ実施はガン薬1件くらい

[nWY2RhxQPXKQloX3z]

新薬を肯定的に紹介する行為は、過去の（今も？）HPVワクチン報道と整合するか？

[strawberryhunter]

ALS患者は日本に1万人いるそうなので、年間3000万円×1万人=3000億円。被保険者数が9287万人(H23)で一人当たり3230円の負担。これをどう見るか。もしもALS患者支援税という名前だったら？

[cinefuk]

"筋萎縮性側索硬化症（ALS）の薬「tofersen（トフェルセン）」。SOD1遺伝子に働きかける「核酸医薬」。ただ24年1月現在、日本では開発元のバイオジェンが承認を申請しておらず「新薬はあるのに自分は投与できない」"