「1億円超え新薬」販売承認へ 乳幼児の遺伝子治療 - 日本経済新聞厚生労働省は米国での価格が2億円を超す超高額の難病治療薬「ゾルゲンスマ」について、日本国内での製造販売を承認することを決めた。筋力の低下を引き起こす脊髄性筋萎縮症にかかった2歳未満の乳幼児を対象にした治療薬。5月にも公的医療保険での薬の価格（薬価）が決まる。米国を参考に1億円を超え、国内で最高額になるとみられる。26日に薬事・食品衛生審議会（厚労相の諮問機関）の部会が承認を了承した。早ければ5
難病の新薬は１回２億円超 「財政を圧迫」説は本当か：朝日新聞デジタル
１回あたりの治療費が日本円換算で２億円を超える新しい薬が米国で承認され、日本でも承認に向けた審査が続いています。ノーベル賞を受けた研究成果から生まれたがん治療薬「オプジーボ」をはじめ、最近は高額な薬が次々に登場し、「国の財政が圧迫される」という指摘も出ています。本当にそうなのでしょうか。史上最高額ともいわれる新薬にはどんな効果があり、どのような病気に挑むのでしょうか。 この薬はノバルティス（本社・スイス）の「ゾルゲンスマ」。米食品医薬品局（ＦＤＡ）が今年５月に承認しました。開発したのはノバルティスがすでに買収している米国の「アベクシス」という会社です。公表された治療１回あたりの価格は２１２万５千ドル。日本円だと２億３千万円に相当します。 日本でも今年５月に治療１回あたり３３００万円を超す公定価格が決まった白血病などの治療薬「キムリア」は、米国での承認時の価格が４７万５千ドルなど（価格は複数
認知症の根本治療薬、相次ぐ開発中止 完成を阻む壁とは：朝日新聞デジタル
高齢者の増加とともに、今後さらに増える見込みの認知症。根本的に治す薬を世界が渇望し、研究者や製薬会社が競争を繰り広げるが、開発中止が相次ぐ。世界初の根本治療薬はいつ登場するのか、注目が集まっている。 「認知機能の指標で悪化が確認された」。７月、ノバルティス社などは、３段階ある臨床試験（治験）の最終段階、第３相試験に入っていたアルツハイマー病治療薬候補「ＣＮＰ５２０」の治験中止を発表した。３月には、バイオジェンとエーザイが、治療薬候補「アデュカヌマブ」の治験を中止すると発表したばかり。ある研究者は「固唾（かたず）をのんで結果を待っていたが、失敗が相次ぎ、製薬業界の元気がなくなっている」と話す。 米国研究製薬工業協会（ＰｈＲＭＡ）の報告書によると、２０１７年までの２０年間で１４６の薬剤候補が開発中止に。このうち、根治をめざすものは約４割で、５０件を超すことになる。また、約２割は第３相試験に進ん
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