肺難病、母のおなかごしに針刺し手術 出生前・後で治療：朝日新聞デジタル
大阪大医学部付属病院は７日、生まれつき肺のつくりが通常と異なる重い病気の女児に、出生前の治療と出生後の手術を行い、成功したと発表した。後遺症もなく先月下旬、退院したという。 女児の病気は肺が作られるとき、ふくろ状の囊胞（のうほう）ができる先天性肺囊胞性腺腫様奇形（ＣＣＡＭ）。同病院での胎児への治療は昨年度５例あるが、重いＣＣＡＭの子どもに出生前と出生後に治療した例は国内では報告がないという。 ＣＣＡＭは５千人に１人の割合で発症。大半は胎児のうちに囊胞が自然に小さくなるが、重症化すると心臓や肺を圧迫、呼吸不全で亡くなることもある。 そこで同病院胎児診断治療センターのグループは、２３週の胎児の段階で、母親のおなかごしに針を刺して胎児の囊胞を小さくした。出生前に再び悪化したため、生後２日目に人工心肺をつけた状態で左の肺を一部切除。生後１４日目に左肺に残った病変を取り除く手術をした。女児は人工呼吸
肺の難病の女児、骨髄移植で治療 東京医科歯科大が成功 - 日本経済新聞
東京医科歯科大は17日までに、生まれつき肺にたんぱく質が異常にたまる難病「先天性肺胞たんぱく症」の1歳女児を、骨髄移植で治療することに成功したと発表した。国内で数人と非常にまれな病気で、治療は国内外で例がないという。小児科の森尾友宏教授による
寝たきりになる子供の難病、遺伝子治療が効果 - 日本経済新聞
自治医大は10日、遺伝子の異常で脳内の神経伝達物質が作れず寝たきりになる子供の難病「芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素（AADC）欠損症」の患者2人に遺伝子治療を実施し、効果があったと発表した。ほかの神経難病の治療法開発にもつながるという。AADC欠損症は、国内では6人が診断されているまれな病気。神経伝達物質ドーパミンの合成に必要な酵素が生まれつきなく、生後1カ月以内に発症する。全身硬直などの発作を繰
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