有害物質が脳細胞に入らないよう守っている「血液脳関門」を通過し、自由に薬を届けるのにJCRファーマ株式会社(本社・兵庫県芦屋市)が成功した。 同社は2015年4月20日、この技術を利用した第1号治療薬の開発に着手したと発表した。 サルの実験でも確認 脳血管の内皮細胞は、血液中の低分子物質は通すので脳細胞に届くものの、分子量の多い高分子物質は通さない性質がある。このため、多くの薬は血液から脳細胞に入れることができず、十分な治療ができないことが多い。脳の病気の治療には、血液脳関門の通過技術が世界的な課題となっていた。 JCRファーマ社は小児の酵素欠損病・ライソゾーム病の治療薬の開発研究中、通過技術を発見した。脳血管の内皮細胞表面のレセプターにあるたんぱく質が結合すると、一緒に細胞内を通り抜ける。このたんぱく質に高分子の薬を結合させると、その薬も細胞内を通り抜けて脳細胞に届く。ライソゾーム病の一